全球首个红细胞成熟剂即将国内上市 专家呼吁构建全生命周期的地_顺博体育登录-顺博体育电竞网址

首页 > 新闻中心 > 公司新闻公司新闻

全球首个红细胞成熟剂即将国内上市 专家呼吁构建全生命周期的地

来源:顺博体育网址 作者:顺博体育电竞           发布日期:2022-08-12 04:23:54     |     浏览次数:7

  中新网上海新闻5月31日电(汤彦俊)日前,在β-地中海贫血创新药利布洛泽商业上市会上,记者获悉,全球首个且目前唯一的红细胞成熟剂利布洛泽将于近期在国内上市,该药在2021年2月被中国国家药品审批中心(CDE)授予优先审评资格后,已于2022年1月25日正式在中国获批,用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者。

  β-地中海贫血(后称“β-地贫”)是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病,以无效造血为主要特征,导致不健康红细胞的产生及正常红细胞数目减少,从而引发严重贫血。目前在我国,造血干细胞移植是唯一可根治β-地贫的治疗手段 ,但由于存在配型概率低、年龄限制等问题,所以对于无法接受移植的成人患者,则需要长期接受规范化的输血和祛铁治疗 。

  “伴随中国地贫防治事业的不断发展,目前我们已经在地贫筛查预防、造血干细胞移植等方面取得积极进展。但在治疗中,患者不仅面临着血源紧张、血制品供应不稳定等多重困境,且长期输血可导致铁超负荷和潜在感染风险,使得生理、心理和经济负担不断加重、患者终身输血难以保障。”全国政协委员、中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授介绍道。

  2022年2月发布的《中国重型β-地中海贫血成人患者疾病经济负担报告》显示,患者每年的医疗卫生总支出中位数为4万元,患者家庭每年总收入的中位数为6万元,地贫患者家庭灾难性卫生支出发生率达到了77.8%,远高于世卫组织对于家庭灾难性支出40%的定义标准。由于患者家庭的整体经济状况较差,因病致贫、因病返贫的现象十分常见。而长期的照护和坚持治疗,使得家属日常生活受限,同样在生理、心理、经济上承受着巨大压力,40.7%的照护者存在中重度照护负担。对此,吴德沛教授表示,中国地贫患者亟需创新药物的出现,帮助患者减轻输血负担,降低因输血导致的铁过载风险,提高治疗依从性,减轻经济负担,改善生活质量。

  作为十余年来中国首个获批上市的β-地贫创新治疗药物,利布洛泽为β-地贫患者带来了除传统输血及祛铁以外的治疗新选择。据吴德沛教授介绍,与传统治疗机制不同,利布洛泽可以有效修复患者的晚期红细胞成熟障碍,其独有的作用机制可以帮助修复患者自身造血功能,有效改善贫血,显著降低输血量及频次,并有助于降低铁过载及输血相关的并发症风险 ,从而帮助患者减轻疾病负担,改善生活质量,最终为缓解血源紧张带来积极的社会意义。

  吴德沛教授介绍,利布洛泽的获批是基于BELIEVE研究的结果。结果显示治疗第13至24周时,利布洛泽组输血负担降低的患者比例是安慰剂组的近5倍 (21.4% vs 4.5%) 。中位治疗64周的情况下,任意24周期间,利布洛泽输血负担降低的患者比例是安慰剂组的15倍 (41.1% vs 2.7%)。结果证实,利布洛泽不仅能有效地降低输血依赖型β-地中海贫血患者的输血负担,还能显著降低患者血清铁蛋白,由此有助于减少因铁过载导致的脏器损伤和死亡风险,为患者带来长期获益 。经估算,中国应答患者的年输血量有望降低约57%。基于研究结果,利布洛泽已被国际地贫联盟(TIF)纳入《2021输血依赖型地中海贫血管理指南》,作为输血依赖型成人β-地贫患者的推荐疗法。吴德沛教授认为,利布洛泽的获批上市,填补了中国β-地贫创新治疗领域的空白,开启了针对无效造血的对因治疗的全新时代。他希望临床应用的推进能够助力更多患者提升生命质量,延长生存获益。

  该药上市后,作为β-地贫治疗领域的首个创新药物,将成为地贫防控体系的重要组成部分之一。吴德沛教授强调,“未来,应构建一种完备的、全生命周期的地贫防控体系,需要相关部门积极开展预防和筛查、从源头控制地贫,加强对儿童地贫患者造血干细胞移植的经济学评估和基金支持以实现尽早根治,并强化无法接受移植的成人患者的规范化输血和祛铁治疗。”同时,吴德沛教授呼吁,“应要求更多的组织和个人投入到地贫防治的一线工作,通过科普教育等方式强化患者规范化治疗意识和创新治疗认知,提升患者科学认知。同时,要加速创新药的审评审批,并让已经审评的创新药能尽快进入医保,为中国临床医生提供更多治疗选择,为地贫患者带来新的希望。”(完)

上一篇:2021年萘板块股票一览萘板块上市公司有哪些? 下一篇:中国联二萘酚行业调查研究及投资价值分析报告

  顺博体育登录